治験はペンドレッド症候群の患者が対象。小川郁教授(耳鼻咽喉科学)らのチームは、患者の血液から作製したiPS細胞で内耳の細胞をつくり、病気が起きる過程を再現。
内耳に異常なタンパク質が蓄積し細胞が死ぬことで難聴が起きることを確認。別の病気の治療薬として販売されている免疫抑制剤が効く可能性があることを発見した。
共同通信社より
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